CARTIFAN-1 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Ciltacabtagene autoleucel ( Cilta-cel; Carvykti ), una terapia con cellule CAR-T mirata all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), nei p ...
I bambini affetti da trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale ( FNAIT ) sono a rischio di grave emorragia intracranica. La gestione nel periodo postnatale si basa su scarse evidenze. È stata ...
L’aggiunta di Daratumumab ( Darzalex ) a Lenalidomide ( Revlimid ), Bortezomib ( Velcade ) e Desametasone ( D-RVd ) nello studio GRIFFIN ha migliorato il tasso di risposta completa rigorosa entro la f ...
La trombocitopenia immune primaria è una malattia autoimmune mediata in parte da autoanticorpi piastrinici, che provoca trombocitopenia, sanguinamento e sintomi costituzionali. Efgartigimod, un nuo ...
La terapia standard per la mielofibrosi comprende gli inibitori della Janus chinasi ( JAK ), ma i tassi di risposta della milza del 30%-40%, gli alti tassi di interruzione e la mancanza di modificazio ...
La leucemia / linfoma a cellule T dell'adulto ( ATL ) è un linfoma non-Hodgkin aggressivo con prognosi sfavorevole e poche opzioni terapeutiche per i pazienti con malattia recidivante, ricorrente o re ...
La trombocitopenia immunitaria ( ITP ) cronica / refrattaria è una malattia rara e fisiopatologicamente eterogenea con una risposta variabile ai trattamenti disponibili. Sutimlimab ( Enjaymo ), un ant ...
La malattia acuta del trapianto contro l'ospite ( GVHD ) è una complicanza comune e pericolosa per la vita del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ); c'è un urgente bisogno ...
Mancano evidenze riguardo all'efficacia dell'uso profilattico dell'Acido Tranexamico ( Tranex ) nella trombocitopenia. Per determinare se l'Acido Tranexamico è in grado di ridurre in modo sicuro l'i ...
Gli adulti con leucemia mieloide acuta hanno esiti clinici e tassi di remissione completa insoddisfacenti. Venetoclax ( Venclyxto ) in combinazione con Azacitidina o Citarabina a basso dosaggio ha m ...
Melfalan flufenamide ( Melflufen; Pepaxto ), un coniugato alchilante farmaco-peptide, più Desametasone ha mostrato attività clinica e sicurezza gestibile nello studio di fase 2 HORIZON. Si è determi ...
Enasidenib è un inibitore orale delle proteine mutanti dell'isocitrato deidrogenasi-2 ( IDH2 ). Sono state valutate la sicurezza e l'attività di Enasidenib più Azacitidina rispetto alla sola Azaci ...
In uno studio di fase 1b, Daratumumab ( Darzalex ) per via endovenosa più Pomalidomide ( Imnovid ) e Desametasone ha indotto una risposta parziale molto buona o un tasso migliore del 42%, ed è stato b ...
Le opzioni di trattamento sono limitate per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio ( LR-MDS ). Uno studio di fase III, controllato con placebo, ha valutato Azacitidina orale ( CC- ...
L'inibitore della tirosina chinasi della milza ( Syk ) è un'opzione terapeutica per la trombocitopenia immunitaria primaria. Sono state valutate la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, l ...
