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Efficacia e sicurezza della profilassi con BAY 79-4980 1 volta alla settimana rispetto a rFVIII-FS 3 volte alla settimana


Nel corso del XIII Congresso dell’International Society of Thrombosis and Haemostasis, svoltosi a Kyoto, sono stati presentati i risultati dello studio LIPLONG, sull’efficacia e sicurezza della profilassi con BAY 79-4980, una volta alla settimana, rispetto a rFVIII-FS, tre volte alla settimana.

E’ noto che la terapia di profilassi per l'emofilia A con il Fattore VIII ( FVIII ) richiede frequenti infusioni, almeno 2-3 alla settimana, con ricadute pesanti sulla qualità di vita dei pazienti affetti da questa malattia. Per questo motivo, i prodotti contenenti Fattore VIII a più lunga emivita, potrebbero aumentare l’aderenza dei pazienti alla terapia stessa con conseguente miglioramento della qualità della vita e riduzione delle complicanze a breve e a lungo termine.

BAY 79-4980, un farmaco a base di Fattore VIII ricombinante formulato con saccarosio ( rFVIII-FS ) e liposomi ha dimostrato,in uno studio di fase 1, di aumentare l'intervallo di tempo fino al successivo sanguinamento spontaneo.

E’ stato quindi intrapreso uno studio randomizzato, in doppio cieco, di non-inferiorità ( durata prevista 52 settimane ) per effettuare un confronto tra la profilassi in mono-somministrazione settimanale di BAY 79-4980 ( 35 UI/kg ) e la profilassi con rFVIII-FS 3 volte alla settimana ( 25 UI/kg ) nei soggetti con emofilia A grave, precedentemente trattati, senza inibitori.

Nonostante le buone premesse dei dati di laboratorio e della fase I, questo studio è stato interrotto precocemente nel momento in cui un’analisi ad interim non ha dimostrato la non-inferiorità di BAY 79-4980 rispetto a rFVIII-FS.
L’efficacia primaria ( incidenza inferiore a 9 episodi emorragici all’anno ) e secondaria ( tassi annui di sanguinamento articolare e spontaneo ) sono state valutate nella popolazione per-protocol, utilizzando statistiche descrittive, mentre le analisi di sicurezza sono state effettuate sulla popolazione trattata.

Su 139 soggetti ( BAY 79-4980, n=67; rFVIII-FS, n=72 ) trattati in media per 50 settimane, la popolazione per-protocol ne comprendeva 131 ( n=63 e n=68, rispettivamente ). Non è stata osservata la non-inferiorità di BAY 79-4980 1 volta alla settimana rispetto a rFVIII-FS 3 volte alla settimana. L’incidenza di meno di 9 episodi emorragici all’anno infatti, è stata del 38% con BAY 79-4980 e del 72% con rFVIII-FS.
Con BAY 79-4980, il 38% e il 56% dei soggetti ha presentato, rispettivamente, meno di 5 episodi di sanguinamento articolare all’anno e meno di 9 sanguinamenti spontanei all’anno; con rFVIII-FS, le percentuali sono state, rispettivamente, del 63% e 79%.

Nessun sottogruppo BAY 79-4980 ha presentato tassi di sanguinamento minori rispetto ai sottogruppi rFVIII-FS; l’analisi di sottogruppo di episodi emorragici effettuata per area e stato delle articolazioni nel gruppo rFVIII-FS ha rivelato risposte al trattamento marcatamente diverse. Un solo soggetto nel gruppo BAY 79-4980 è andato incontro a gravi eventi avversi correlati al trattamento ( ipersensibilità, edema e abnorme aumento di peso ).

In conclusione, se da una parte i dati sulla sicurezza erano confortanti, non è comunque stata osservata la non-inferiorità della profilassi con BAY 79-4980 una volta a settimana rispetto alla terapia con rFVIII-FS tre volte alla settimana. ( Xagena2011 )

Fonte: Abstract #01155 Jerry Powell et al, International Society of Thrombosis and Haemostasis ( ISTH ) Congress, 2011


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