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Studio LIPLONG - braccio di confronto: analisi per sottogruppi del numero di sanguinamenti su base annua dopo profilassi con rFVIII-FS, 3 volte alla settimana


Nel corso del XXIII ISTH Congress, sono state presentate le analisi post hoc sul numero di sanguinamenti annui in sottogruppi di soggetti sottoposti a profilassi con Fattore VIII ricombinante formulato con saccarosio ( rFVIII-FS ) nell’ambito dello studio LIPLONG.

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, di non-inferiorità, della durata di 52 settimane, che ha messo a confronto la profilassi con una nuova formulazione di Fattore VIII ricombinante chiamato BAY 79-4980 ( 35 UI/kg ), una volta alla settimana, e la terapia standard con rFVIIIFS ( 25 UI/kg ) 3 volte a settimana, in soggetti con emofilia A grave, già trattati in precedenza ( PTPs Precedently Treated Patients ), senza inibitori.

Il numero di emorragie annue nella popolazione per-protocol ( n=68 ) del gruppo di trattamento con rFVIII-FS ( quello che nel protocollo dello studio rappresentava il braccio di confronto ) è stato valutato mediante analisi univariata solo in base a pretrattamento ( profilassi o al bisogno ), età ( uguale o inferiore a 30 anni ), stato delle articolazioni target, precedenti sanguinamenti fino a 6 mesi prima dell'ingresso nello studio ( 9 o meno sanguinamenti versus più di 9 episodi in 6 mesi ) e presenza o assenza di attività fisica.

Il numero mediano di sanguinamenti annui è risultato inferiore nei pazienti pretrattati con la profilassi rispetto a quelli trattati on demand ( 1.4 vs 3.2; P=0.62 ), nei soggetti di età pari o superiore a 30 anni rispetto ai soggetti di età inferiore a 30 anni ( 1.2 vs 3.2; P=0.27 ), nei pazienti senza coinvolgimento delle articolazioni target rispetto a quelli con coinvolgimento delle articolazioni target ( 0.5 vs 4.2; P=0.02 ), e, infine, in coloro che avevano avuto, nei 6 mesi precedenti allo studio, 9 o meno sanguinamenti rispetto a quelli con più di 9 episodi di sanguinamento ( 1.1 vs 5.3; P=0.01 ).

Non solo nei soggetti precedentemente trattati su richiesta, è stato registrato un netto cambiamento nella frequenza delle emorragie rispetto a quanto avveniva prima dello studio ( variazione media, -40.3 ), ma anche i pazienti in profilassi sono migliorati ( variazione media, -3.4 ).

I soggetti che hanno proseguito, quando è stata loro offerta la possibilità di trattamento con rFVIII-FS 3 volte a settimana dopo il termine della fase in doppio cieco, hanno presentato un’ulteriore riduzione del numero di sanguinamenti annui.

Il declino differenziale di episodi emorragici nel tempo dopo l'introduzione della regolare profilassi è risultato correlato al grado di danno articolare pre-esistente.

In conclusione, nei pazienti con emofilia A, i principali fattori predittivi di buona risposta alla profilassi con rFVIII-FS, 3 volte alla settimana, sono stati da una parte la presenza di articolazioni target, dall’altra il numero di sanguinamenti nel periodo antecedente allo studio.
Il numero minore di sanguinamenti è stato riscontrato nei pazienti emofilici che già erano sottoposti a un regime di profilassi e con anamnesi negativa per coinvolgimento articolare. ( Xagena2011 )

Lalezari S et al, International Society of Thrombosis and Haemostasis ( ISTH ) Congress, 2011


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