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Arsenico combinato con Acido Retinoico tutto-trans per la leucemia promielocitica acuta pediatrica: rapporto dallo studio di protocollo CCLG-APL2016


L'Arsenico combinato con l'Acido Retinoico tutto-trans ( ATRA ) è lo standard di cura per la leucemia promielocitica acuta ( APL ) dell'adulto.
Tuttavia, la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nei pazienti pediatrici con leucemia promielocitica acuta non sono state riportate sulla base di campioni di dimensioni maggiori.

È stato condotto uno studio multicentrico in 38 ospedali in Cina.
I pazienti con leucemia promielocitica acuta di nuova diagnosi sono stati stratificati in due gruppi di rischio in base alla conta leucocitaria al basale e alla mutazione FLT3-ITD.

ATRA più Triossido di Arsenico o Arsenico per os senza chemioterapia sono stati somministrati al gruppo a rischio standard, mentre ATRA, Triossido di Arsenico o Arsenico orale più Antraciclina a dose ridotta sono stati somministrati al gruppo ad alto rischio.

Gli endpoint primari erano la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale a 2 anni.

Sono stati arruolati 193 pazienti con leucemia promielocitica acuta.

Dopo un follow-up mediano di 28.9 mesi, il tasso di sopravvivenza globale a 2 anni è stato del 99% nel gruppo a rischio standard e del 95% nel gruppo ad alto rischio ( P=0.088 ).

La sopravvivenza libera da eventi a 2 anni è stata del 97% nel gruppo a rischio standard e del 90% nel gruppo ad alto rischio ( P=0.252).

I livelli plasmatici di Arsenico sono risultati significativamente elevati dopo il trattamento, con un livello efficace stabile compreso tra 42.9 e 63.2 ng/ml durante il trattamento.
Inoltre, i livelli di Arsenico nel plasma, nelle urine, nei capelli e nelle unghie sono scesi rapidamente alla normalità 6 mesi dopo la fine del trattamento.

L'Arsenico combinato con ATRA è efficace e sicuro nei pazienti pediatrici con leucemia promielocitica acuta, sebbene sia ancora necessario un follow-up a lungo termine. ( Xagena2021 )

Zheng H et al, J Clin Oncol 2021; 39: 3161-3170

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