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Terapia genica con CAR-T efficace nell'83% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato ed autorizzato la terapia CAR-T, una metodica sperimentata per anni a Filadelfia, in Pennsylvania, su 68 pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta, resistente ai farmaci tradizionali, che non avevano più speranze di vita.
La terapia CAR-T ha prodotto la scomparsa della malattia nell’83% dei casi, in 8 su 10, e che oggi sono giudicati guariti, in una percentuale superiore a qualunque altro protocollo finora disponibile. Questi pazienti, a 5 anni dal trattamento, sono stati definiti liberi dalla malattia, senza recidive.

La metodica CAR-T consiste nello sfruttare e utilizzare le stesse cellule del sistema immunitario malato del paziente affetto da neoplasia, che vengono estratte dal sangue e ingegnerizzate geneticamente attraverso un virus depotenziato, dopo essere state modificate sono successivamente reintrodotte nel sangue del malato, pronte ad attivarsi contro il tumore, ad attaccarlo e a distruggerlo.

Con questa tecnica vengono prelevati i linfociti T, un tipo particolare di globuli bianchi, che vengono attrezzati con un recettore CAR-T, capace di riconoscere l’antigene, una proteina che si trova sulle cellule cancerose, di bloccarlo e inattivarlo, e quindi programmati e messi in condizione di aggredirle e ucciderle.
I linfociti T vengono estratti da una vena del braccio con un semplice prelievo di sangue, per poi essere congelati e spediti negli appositi laboratori dove saranno sottoposti a una tecnica di ingegneria genetica,moltiplicati, fino ad arrivare a centinaia di milioni di cellule, tutte uguali e tutte attivate a distruggere il tumore.
L'intera operazione richeide in media tre settimane.
Una volta pronte, queste cellule vengono di nuovo iniettate tramite una fleboclisi nel sangue del paziente, dove continuano a replicarsi e a debellare la malattia neoplastica, restando attive nella anche dopo mesi e anni.

La tecnica di prelievo e reinfusione ricalca quella dell’autotrapianto di midollo o di cellule staminali, ma in questo caso i linfociti T vengono modificati e programmati contro una specifica neoplasia, e ogni trattamento sarà quindi personalizzato, sviluppato individualmente per ogni paziente e per il suo tipo di malattia.

La terapia CAR-T, approvata dalla FDA con il nome commerciale di Kymriah ( Tisagenlecleucel ) è in assoluto la prima terapia genica in commercio per la cura di tumore maligno.

I primi a beneficiare della cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che interessa negli Stati Uniti ogni anno oltre 3mila bambini o giovani adulti, e diventerà una alternativa al classico trapianto di midollo osseo o di cellule staminali.

La nuova tecnica verrà anche sperimentata su diversi tumori solidi.

Il trattamento con Kymriah può causare gravi effetti collaterali. Nella scheda tecnica di Kymriah è stato inserito un boxed warning per la sindrome da rilascio delle citochine ( CRS ), una risposta sistemica all'attivazione e alla proliferazione di cellule CAR-T, che si manifesta con febbre alta e sintomi simil-influenzali, e per gli eventi neurologici.
Sia la sindrome da rilascio di citochine che gli eventi neurologici possono essere pericolosi per la vita.
Altri effetti collaterali di Kymriah comprendono: gravi infezioni, ipotensione, lesioni acute a livello renale, febbre e ipossia.
La maggior parte dei sintomi compare entro 1-22 giorni dopo l'infusione di Kymriah. Poiché l'antigene CD19 è presente anche sulle normali cellule B, Kymriah attacca anche le cellule B normali che producono anticorpi, pertanto la terapia è associata a un aumentato rischio di infezioni per un periodo di tempo prolungato. ( Xagena2018 )

Fonte: Novartis, 2018

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