La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso il sovraccarico di ferro. Si è determinato se ...
Le sindromi mielodisplastiche e la leucemia mieloide acuta con mutazioni di TP53 sono caratterizzate da recidive frequenti, risposte scarse o di breve durata, e ridotta sopravvivenza con le terapie at ...
Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab ( FCR ) sono diventati un regime di chemioimmunoterapia standard per i pazienti con leucemia linfatica cronica. Tuttavia, rimane la domanda su come trattare i p ...
Il mieloma multiplo ha dimostrato di avere una sostanziale eterogeneità clonale, suggerendo che potrebbero essere necessari agenti con diversi meccanismi d'azione per indurre risposte profonde e migli ...
Nonostante il trattamento contemporaneo, fino al 10% dei bambini con leucemia linfoblastica acuta presenta ancora recidive. Si è valutato se un dosaggio più elevato di PEG-Asparaginasi e un'intensif ...
La Guadecitabina è un agente ipometilante di nuova generazione il cui metabolita attivo Decitabina ha un tempo di esposizione in vivo più lungo rispetto alla Decitabina per via endovenosa. Sono neces ...
Il trattamento della leucemia linfatica cronica ( CLL ) è stato rivoluzionato dalle terapie mirate che inibiscono la proliferazione ( Ibrutinib [ Imbruvica ] ) o riattivano l'apoptosi ( Venetoclax [ V ...
I pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazioni del gene FLT3 ( FMS-like tirosina chinasi 3 ) raramente hanno una risposta alla chemioterapia di salvataggio. Gilteritin ...
Selinexor ( Xpovio ), un inibitore SINE ( selective inhibitor of nuclear export ), che blocca l'esportina 1 ( XPO1 ), forza l'accumulo nucleare e l'attivazione delle proteine di soppressione del tumor ...
Il deficit di piruvato chinasi è causato da mutazioni nel gene PKLR e porta all'anemia emolitica congenita. Mitapivat è un attivatore allosterico orale a piccola molecola della piruvato chinasi nei ...
L'Asparaginasi è un farmaco essenziale nella terapia della leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) infantile e viene frequentemente somministrata per mesi per ottenere la deplezione continua dell'asparag ...
Gli esiti per i pazienti più giovani con leucemia mieloide acuta sono moderatamente migliorati negli ultimi due decenni grazie a una migliore terapia di supporto e alla recente introduzione di nuovi a ...
La malattia da trapianto contro ospite ( GVHD ) acuta dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) da donatore non-imparentato abbinato per antigene leucocitario umano ( HLA ) ...
I dati relativi all'efficacia del trattamento con la combinazione Ibrutinib ( Imbruvica ) e Rituximab ( MabThera ), rispetto alla chemioimmunoterapia standard con Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituxim ...
Gli agenti ipometilanti, come la Decitabina ( Dacogen ), sono lo standard di cura per i pazienti più anziani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. Studi a singolo braccio hanno suggerito ch ...
